Amikor megtudom, hogy az emberekből is eltűntek a tumorok nemcsak az állatokból, akkor fogok legközelebb ünnepelni újra mogyorós csokival - mondta három esztendővel ezelőtt Karikó Katalin, akit tavaly kutatótársával, Drew Weissmannal orvosi-élettani Nobel-díjjal tüntettek ki. A kutatóbiológus, akit világszerte napjaink legismertebb magyarjának tartanak, a Magyar Tudományos Akadémia tiszteletbeli tagjaként székfoglalóját kedden tartotta a Pesti Vigadóban.
A Covid-19 világjárvány megfékezését jogosan kötik Karikó Katalin nevéhez. A Drew Weissman társaságában kifejlesztett és szabadalmaztatott mRNS alapú gyógyszerfejlesztési technológiának már a közeljövője is ígéretes. Szinte beláthatatlan azoknak a betegségeknek a száma, ahol alkalmazni fogják. Közéjük tartozik a legrettegettebb kór, a rák, ami a technológia alkalmazásával megtörténhet a rosszindulatú daganatos sejtek elburjánzásának megfékezése, és elpusztítása. Már előrehaladott, embereken végzett klinikai vizsgálatok eredményei nyomán biztosra vehető, hogy még ebben az évtizedben, s nem is a végén, célhoz ér a kutatómunka.
Az eljárás lényege, hogy az mRNS-t bejuttatják a daganatos sejtekbe, amelyekben ennek hatására az immunsejtek felfedezik és elpusztítják a tumorsejtet.
Közismert, hogy a rákos megbetegedéseknél gyakran fennáll annak a veszélye, hogy a betegség kiújul. A Karikó Katalinék által felfedezett hatásmechanizmus révén azonban ennek kockázata még évek múlva is jelentős mértékben mérséklődik. Ennek oka, hogy a tumor elpusztítására kapott parancsra az immunsejtek még emlékezni fognak. Már láthatáron van tíz a különböző rákfajta gyógyítására szolgáló készítmény, amelyek jelenleg a tesztelés különböző fázisában tartanak, de még nem állnak készen arra, hogy kiterjedt tumoros betegeknek beadják a vakcinát.
Karikó Katalin két éve az MTA tiszteleti tagja lett, ma tartotta meg a székfoglaló előadásátA rákos megbetegedéseken kívül több speciális betegség kezelésében is szerepet játszhatnak majd az mRNS-alapú készítmények, jelenleg több mint 150 olyan fejlesztés zajlik, ami már a humán klinikai vizsgálatok fázisában tart. Számos fajta anyag-cserebetegség keseríti meg az emberek életét. Az egyik, amely örökletes, azzal jár, hogy a fehérjék feleslegesen termelődnek. Az mRNS-technológiával kifejlesztett vakcina - kis túlzással - már a gyógyszertárak ajtaján kopogtat, hiszen az a három beteg, akin már kipróbálták teljesen meggyógyult. Korábban a kezelő orvosok ilyenről álmodni sem mertek.
Felszámolhatóak lesznek az autoimmun-megbetegedések is.
Karikó Katalin gyakran utal arra - tudományosan megalapozott optimizmusával -, hogy az mRNS-technológia alkalmazása semmi más, mint az, hogy egyik technológiáról átállunk egy másikra. A legfontosabb célterületek egyike, a vakcinával már többé-kevésbé kordában tartott influenza, amelynek megfékezése érdekében folytatott kutatások is jelentős mértékben előrehaladottak voltak akkor, amikor a hirtelen beköszöntött Covid-19 világjárvány elleni küzdelem egy rövid időre hátrébb sorolta ezeket a vizsgálatokat. De azóta ezek ismét felgyorsultak, és a siker aligha maradhat el.
Amióta az orvosoknak, biológusoknak tudomásuk van arról, hogy létezik az immunrendszer, amely állandó harcban áll a vírusokkal, azt tapasztalták, hogy ez az emberi életeket veszélyeztető küzdelem döntetlenre áll, hol az egyik, hol a másik kerekedik felül. Az mRNS-vakcina megjelenésével Karikó Katalin megfogalmazása szerint a meccs eldőlt, a vírus ki van ütve. A Nobel-díjas tudós biztos abban, hogy a fehérjealapú gyógyszercsoport növekszik a leggyorsabban, jelenleg több mint száz fehérje van, amelyek klinikai felhasználásban van. Az mRNS-technológia alkalmazása azonban még több és jobb lehetőséget biztosíthat, mert helyettesíthetik a fehérje alapú gyógyszereket.
Az eredményességet nem kevesebb mint 250 betegségnél látják adottnak. Ezek közül a fertőző betegségeknél érdemes megemlíteni a kullancsok okozta veszedelmes Lyme-kórt, a még mindig a legelterjedtebb betegségek egyikeként számontartott maláriát és a majomhimlőt (mpox). Az mRNS segíthet a szívelégtelenség meggyógyításában, éppúgy mint a nehezen gyógyuló sebek folyamatainak felgyorsításában. A ma még kezelhetetlennek tartott genetikai betegségeknél, mint amilyen a fokozott váladékképződéssel járó cisztás fibrózis vagy a sarlós sejtes vérszegénység gyógyításban is alkalmazható majd a szabadalom.
Az eredményességet nem kevesebb mint 250 betegségnél látják adottnak. Ezek közül a fertőző betegségeknél érdemes megemlíteni a kullancsok okozta veszedelmes Lyme-kórt, a még mindig a legelterjedtebb betegségek egyikeként számontartott maláriát, illetve a majomhimlőt (mpox). Az mRNS segíthet a szívelégtelenség meggyógyításában, éppúgy mint a nehezen gyógyuló sebek folyamatainak felgyorsításában. A ma még kezelhetetlennek tartott genetikai betegségeknél, mint amilyen a fokozott váladékképződéssel járó cisztás fibrózis vagy a sarlós sejtes vérszegénység gyógyításban is alkalmazható majd a szabadalom.
mRNS
A messenger, vagyis hírvivő ribonukleinsav, amit magyar nyelven, mRNS-nek rövidítenek, nevének megfelelően az örökletes genetikai információkat közvetíti a kromoszómákban található géneket alkotó dezoxiribonukleinsav (DNS) molekulából. Ezeknek az információknak a révén épülnek fel a különböző fehérjék. Úgyis mondhatnánk, hogy az mRNS-ek a genetikai kódot közvetítik. Karikó Katalin és Drew Weissman 2020-ban "megtervezett" egy módosított mRNS-t, s kifejlesztett egy olyan rendszert, amely ezeket célba is juttatja. Szabadalmuk előnye, hogy a hagyományos szintetikus gyógyszerek, akár egy évtizednél is hosszabb ideig tartó kifejlesztése helyett rendkívül rövid idő alatt a legkülönfélébb megbetegedések gyógyításához alkalmassá lehet tenni az mRNS-t.