Napjainkban a gyógyszerfejlesztés egyik legnagyobb kihívását az jelenti, hogyan lehetséges a fehérje alapú gyógyszereket a sejten belülre juttatni, hiszen a jelenleg elérhető ilyen készítmények csak a sejten kívüli célpontokat képesek elérni. Számos, jelenleg kiaknázatlan sejten belüli gyógyszercélpont van, amelyekhez hozzáférve újabb, fontos betegségekre lehetne terápiát fejleszteni – derül ki a Szegedi Tudományegyetem (SZTE) közleményéből.
Az intézmény Orvosi Vegytani Intézetének kutatói együttműködésben a Szegedi Biológiai Központ munkatársaival egy olyan speciális molekulát fejlesztettek ki, amely a biológiai hatóanyagokhoz kapcsolva „trójai falóként” képes a molekulákat a sejtbe juttatni. A gyógyszergyárak jelenlegi technológiájába illeszkedő módszer új lehetőséget nyithat olyan betegségek kezelésében, ahol a cél a sejten belüli folyamatok közvetlen befolyásolása biológiai hatóanyagokkal. A kutatás eredményeit a rangos Advanced Science magazin kiemelt helyen közli.
A kutatók 2016 óta dolgoznak azon, hogy nagyobb méretű fehérjét vigyenek a sejten belülre egy hordozó molekulával – mondta Imre Norbert, a kutatócsoport tagja, a tudományos cikk első szerzője. A „csali” molekula trójai falóként hatol át a sejtmembránon, egy olyan útvonalon, amelyet például a kolera és a tetanusz toxinja, vagy bizonyos vírusok – például a járványos gyermekbénulásért felelős poliovírus – is kihasználnak. Az antitestet biomimetikus módszerrel juttatják a sejtbe, vagyis a már meglévő bejáratot nyitják ki úgy, hogy a bakteriális toxinok és vírusok biológiai rendszereit utánozzák.
A sejtmembrán bemélyedései különböző útvonalakon juttatják be a molekulákat a sejtbe. Ahhoz, hogy az antitest működőképes maradjon, nem szabad, hogy a sejt lebontsa, vagyis olyan útvonalat kellett találni az antitest bejuttatásához, amely a sejt belső, biztonságos szállítórendszerébe viszi azt. Ennek az útvonalnak a bejáratait bizonyos cukormolekulák kódolják. A vizsgált speciális molekula felismeri ezeket, így az antitestet úgy tudják bejuttatni a sejtbe, hogy az nem bontja le – ismertette Martinek Tamás, az SZTE Orvosi Vegytani Intézet vezetője az eljárást. Olyan anyagot kellett találni, amely hozzáragasztja az antitestet a sejt megfelelő bejáratához. Ez egy rövid peptid, méretét tekintve az eddig használt molekulák egy százada. Olyan kicsi, hogy lényegesen nem befolyásolja az antitest működését. Ezen felül nem mérgező és az előállítási költsége is alacsony. A molekula további előnye, hogy bármilyen fehérjealapú gyógyszerhez kapcsolható – tette hozzá a professzor.
A tudományos eredmény alapján az SZTE és az SZBK szabadalmi bejelentést nyújtott be.
