Évente csak Magyarországon 10-15 olyan gyerek születik, akinek szüksége lehet a világon a legdrágábbnak számító – Európában még csak nem is törzskönyvezett – 700 millió forintos gyógyszerre. Még ha hamarosan meg is történik az európai törzskönyvezés, a társadalombiztosítás támogatására aligha van esély. Az évi mintegy 380 milliárdos gyógyszertámogatásból ugyanis 7-10,5 milliárdot kellene csak ennek az egyetlen betegségnek a gyógyszerére kifizetni. Az elmúlt hat évben 210 ritka betegség orvossága kapott törzskönyvet Európában. Az ilyen törzskönyvkérelmek száma évről-évre nő. A beteg genetikai sajátosságainak egyre pontosabb megismerésével mindinkább személyre szabott terápiák születnek, de ezeknek a várható egészséghasznuk így nehezen megítélhető – a másik oldalon viszont a beteg élete a tét. A 700 millió forintos terápiára eddig közadakozásból két SMA-betegségben szenvedő gyereknek, Zentének és Leventének jött össze a pénz. De mi lesz a többiekkel?
Molnár Márk orvos-közgazdász már az elején hangsúlyozta, hogy a két eset nagyon bonyolult jogi és etikai kérdéseket vet fel. Nem csak az kérdés, hogy mi lesz a többi beteggel, de az is: mi lesz akkor, ha a kifizetett összeg ellenére a kezelés mégsem bizonyul hatásosnak? Mi lesz, ha a kísérleti kezelés következtében bármilyen nem kívánatos esemény lép fel? Annak következményeit ugyanis a társadalombiztosítás keretein belül kell majd ellátni.
A kutató elismerte, valóban nagy siker, hogy a magyar társadalom össze tud fogni, és ilyen erőket tud megmozgatni jó ügyekért. Másfelől rettentő felemás, hogy nem engedélyezett gyógyszerek alkalmazása válik ilyen módon gyakorlattá. A kezelést azért nem engedélyezték még Európában, mert egyelőre nem tudni pontosan, hogy milyen kockázatok és hasznok várhatóak annak alkalmazásától. Ráadásul – tette hozzá – az érintett gyerekek most sincsenek kezelés nélkül: egy engedélyezett, igen drága, és a kísérleti szerrel hozzávetőlegesen azonos hatásosságú kezelést kapnak tb-támogatással.
– A társadalom emberkísérletekre ad össze óriási összegeket ahelyett, hogy azokra a hatóságokra és szakemberekre bízná ezeket a döntéseket, akiknek munkája megítélni, milyen kezelést mikor biztonságos és mikor gazdaságos alkalmazni – fogalmazott Molnár Márk, aki szerint a finanszírozónak nincs dolga nem engedélyezett kezelésekkel kapcsolatosan akkor sem, ha óriási a társadalmi nyomás. Szerinte, ha úgy véljük, hogy a gyógyszerek engedélyezése túl lassú vagy túl hosszadalmas, akkor ezen kell változtatni, ezt a folyamatot kell felgyorsítani. Nem lehet az a megoldás, hogy a nem engedélyezett terápiák alkalmazásából csinálunk rutint, főként nem közpénzből – tette hozzá.
Szebik Imre bioetikus, egyetemi docens szerint sem nevezhető ideális modellnek az, ami a két SMA-s kisgyerek gyógykezelésével történt. A szülők szempontjából érthető, hogy elnyomják a veszélyérzetüket, és a lehetetlentől sem riadnak vissza. A terápiához való ilyen hozzáférés azonban sérti az igazságosság elvét, hiszen a borsodi cigánytelepen élő, hasonló betegséggel küszködő gyerek szüleinek esélye sincs ilyen kampányt megszervezni – hívta fel a figyelmet.
A szakember szerint az, ami történik jogilag is aggályos, sőt később lehet következménye is, hiszen a szülők olyan szert adattak be a gyereknek, amelynek nincs európai törzskönyve. Ezzel szemben viszont az áll: túl hosszú ideig tart, mire ez a szer standard terápiává válhat, ezt pedig nem volt idő kivárni az érintett gyerekeknek. Kérdés, hogy mi esik nagyobb súllyal a latba: a terápia alkalmazásakor a jogsértés, vagy az, ha kezeletlenül marad a gyerek?
Hozzátette: a gyógyszeralkalmazásnak minden egyes tabletta bevételekor van kockázata, ezzel együtt kell élnünk. Ezt a rizikót csökkentik a nagy létszámú klinikai kutatások, amikor sok ezer emberen tesztelik az állatkísérletekben biztonságosnak bizonyult szereket. Ám a ritka betegségek esetében ritkább az ilyen kutatás, mivel az azokba bevonható páciens is sokkal kevesebb. Ezt figyelembe véve a szakértők szerint nem is számít kevésnek az, hogy az érintett 700 milliós szert száz kisgyermeken már próbálták. A vizsgálatban résztvevők többsége számára egyébként hatásos volt a beavatkozás. Márpedig, ha valami ennyire sikeresnek tűnik, akkor annak gyógyászati alkalmazását késleltetni etikailag sem helyes – Szebik Imre szerint.
A gyűjtésről a szakember azt mondta: ha túl sokszor kérik az embereket arra, hogy mentsenek meg valakit, akkor gyorsan elvesztik érzékenységüket az adományozásra, másrészt kimerül az a réteg, amely képes adni. Úgy véli, az lenne a jó, ha a szülőknek nem egyedi marketingkampánnyal kellenek pénzt gyűjteniük az állam által nem finanszírozott gyógykezelésekre. Inkább létre kellene hozni egy alapot, akár a nemzeti biztosítón belül, ahová lehetne közadakozással gyűjteni hasonló esetekre.
Kovácsy Zsombor orvos, egészségügyi jogász szerint sem jelenthet általános megoldást a kisfiúk esetében alkalmazott pénzgyűjtés. „Sorra jelennek meg a különböző betegségekben akár számottevő állapotjavulást, sőt gyógyulást is eredményező nagyon drága készítmények, melyekre akkor sem jutna minden érintettre elegendő pénz, ha bővebb lenne az egészségügy költségvetési kerete. Ezért akármennyire is kegyetlenül hangzik, mindig – nem csak Magyarországon, hanem mindenütt – történik szelekció. A különösen a drága gyógyszereket azoknak biztosítják, akiknek az állapotában a legjobb eséllyel várható javulás” – fogalmazott. Kovácsy Zsombor szerint az, hogy egy adott betegségben, állapotban melyik gyógyszert kinek érdemes költséghatékonysági alapon adni, viszonylag megbízhatóan kiszámítható. Az viszont nagyrészt már morális kérdés, mennyiben érvényesüljön a szolidaritás, vagyis az, hogy a különböző életkilátásokkal, gyógyulási esélyekkel jellemezhető betegségekben szenvedők közül ne csak azokra költsenek, akiknél az eljárás költséghatékony.
A szakember az ügy egy másik aspektusára is rámutatott. A gyűjtés szerinte ráirányíthatja a figyelmet arra: az emberek úgy érzékelik, hogy „az állam nem ad pénzt kisgyerekek meggyógyítására”. – Úgy gondolom, sokat kellene tenni azért, hogy elmagyarázzuk a források elosztásának logikáját. És azért is, hogy a döntéseket a nyilvánosság számára átláthatóan hozzuk meg – mondta Kovácsy, és úgy folytatta: – Társadalmi szinten bármilyen, akár még egy nem tökéletesen működő elosztási rendszer is igazságosabb, mint egyedi akciókkal történő forrásgyűjtés. Az ilyen kampányok megszervezésére nem mindenkinek van lehetősége, ami persze semmit nem von le az érintett szülők és támogatók cselekedeteinek nagyszerűségéből.
Kétségek között a kórházigazgató is
A Bethesda Gyermekkórházban, amely az SMA-betegek egyik kezelőcentruma, a napokban készítik elő a Zolgensma kezelésre a második szerencsés kisfiút, Leventét. Velkey György, az intézmény főigazgatója elmondta, épp most zajlik a szerológiai vizsgálat, amellyel megerősíthető, hogy Levente alkalmas-e a kezelésre. Ennek költsége is része a 700 milliós gyógyszer árának, a vizsgálathoz szükséges vérvételt a kórház elvégzi, de aztán a mintát postázzák, mert maga az elemzés Nyugat-Európában történik. Ha onnan pozitív megerősítést kapnak a leletről, akkor rendelik meg a készítményt. A főigazgató-főorvos arra kérdésre, hogy miért nem a gyűjtés előtt végzik el a gyógyszer alkalmazhatóságát megerősítő teszteket, azt válaszolta: a szülők a pénz összegyűjtése után kértek fél a kórházat a gyógyszer beadására, így erre nem volt lehetőség.
Azzal ő is egyetért, hogy egyre reménytelenebb lesz összeszedni a szükséges 700 millió forintot. A problémára rendszerszerű megoldást nem is lát. „A világon sehol sem finanszírozzák közkasszából, vagy egyéb biztosításból ezt az eljárást. Fariezus dolog volna elvárni, hogy az állam kifizesse, hiszen ezt nem teszik meg a nálunk sokkal gazdagabb országok se sehol a világon. A társadalmat meg évente 10-15 gyerek esetében felszólítani adakozásra szintén vállalhatatlan, de a siker esélye is csekély. Erre az egyenletre nem tudok megoldást. A magyar társadalombiztosítás az alternatív kezelésként alkalmazott, szintén százmilliós költségigenyű nusinersen biztosításával is hatalmas terhet vállal ezekért a betegekért” – mondta végül.
