A kígyók hőlátó képessége segíthet a retina gyógyításában, amellyel akár a látás is visszanyerhető – derült ki a június 5-i Science-ben publikált tanulmányból. A világ egyik vezető tudományos lapjában megjelent kutatáshoz a Semmelweis Egyetem Anatómiai, Szövet- és Fejlődéstani Intézetének Retina Laboratóriuma egy humán retina-modell kidolgozásával és az ehhez kapcsolódó jelentős tudástranszferrel járult hozzá – közölte az intézmény.
A kísérlet célja a fényérzékenység és a látás visszaállítása volt a vak retinában. Ehhez a kígyók hőérzékelésében is szerepet játszó rendszert vettek alapul:
A kutatók kis mennyiségű DNS-t tartalmazó, emberre ártalmatlan vírusvektorok segítségével juttattak a retinába egy mesterségesen módosított, hőre érzékeny ioncsatornát. Ezt a látható spektrumon kívül eső, közeli infravörös fénnyel keltett hőhatással célzottan aktiválták. A vizsgálatok igazolták, hogy ennek segítségével visszatért a retina fényérzékenysége, az információ a látópályán keresztül a látókéregbe is eljutott, részben pedig a funkcionális látást is sikerült visszaállítani.
Az úttörő megoldás egyik fő előnye, hogy a még fejlesztés alatt álló optogenetikai eljárásokkal szemben részlegesen megtartott látás esetén, például időskori makula degenerációnál is alkalmazható lehet. A jelenleg is párhuzamosan, világszerte több laboratóriumban kutatott optogenetikai terápiás célú eljárásokban ugyanis a látható fényre érzékeny ioncsatornát próbálnak kifejeztetni a vak retinában, ezeket azonban csak nagyon erős látható fénnyel lehet stimulálni, amit ezért csak teljesen vak emberekben lehetne alkalmazni.
„A humán retina egy nehezen kutatható, kevésbé ismert szerv. Az elmúlt évtizedben egyre inkább nyilvánvalóvá vált, hogy az állatokon elért eredményekből levont következtetéseket nem lehet közvetlen módon az emberi retinára alkalmazni. A kísérletek emberi szöveten történő elvégzése épp ezért alapvető fontosságú, ennek azonban gátat szab a megfelelő minőségű humán szövethez való hozzáférés. Ezt felismerve kifejlesztettünk egy világviszonylatban is egyedülálló szövettenyésztési eljárást, amellyel a szervdonációból visszamaradó retina szövet akár 14 héten át is életben tartható rendívül jó szövettani megtartottság mellett” – idézi a közlemény Szabó Arnold egyetemi tanársegédet. A laboratórium által kifejlesztett eljárást olyan, terápiás célú szervdonációból fennmaradt retinaszöveten végezték, amely egyéb módon nem hasznosítható – az eljárásnak köszönhetően azonban lehetővé váltak az emberi idegszöveten eddig nem kivitelezhető, hosszú távú vizsgálatok is.
Azt, hogy a vírusok segítségével be lehet juttatni a degenerált retinába olyan csatornákat, amelyek érzékelik a fényt, ezzel pedig a vak retinát ismét látóvá lehet tenni a Roska Botond, a Bázeli Egyetem professzora, a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet alapítója, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora, a Semmelweis Budapest Award tavalyi díjazottja vezette tudóscsoport fedezte fel. Eredményeiket azonban nem tudták megfelelő módon tesztelni az humán retinán – ebben nyújtott segítséget nekik a Semmelweis Egyetem Retina Laboratóriuma. A közös kutatás 2014-ben kezdődött, ennek egyik eredménye egy, a Nature Neuroscience-ben tavaly megjelent publikáció volt. Ebben egy olyan, a specifikus génterápiához nélkülözhetetlen mesterséges promóter-könyvtárat, azaz a gének előtt elhelyezkedő, szabályozó DNS-szakaszokat írtak le, amelyek segítségével az emberi retina egyes sejtjei szelektíven megcélozhatóak. A promótereket alkalmazva egy adott méretű gén célzottan beültethető az emberi retinába, így lehetőség van az adott sejttípus betegségeinek kezelésére, és a génhiba okozta zavarok korrigálására, illetve mesterségesen szerkesztett gének kifejeztetésére.
„A végső cél természetesen a vakság megszüntetése és a betegek látásának visszanyerése. Ennek elősegítésére szeretnénk Magyarországon a Semmelweis Egyetem aktív részvételével egy klinikai kutatóközpontot létrehozni, hogy itthon, magyar betegeken segíthessünk olyan terápiás eljárásokkal, amiket részben szintén magyarok fejlesztettek ki” – tette hozzá Szabó Arnold.
